Das Ziel jeder Therapie bei MS Patienten ist es, Schübe beziehungsweise das Fortschreiten der Krankheit zu verhindern. Der Nachweis therapeutischer Fortschritte beruht vor allem auf den grossen, randomisierten, kontrollierten klinischen Studien, denn der Verlauf der Krankheit ist so unterschiedlich und kaum vorhersehbar, und es ist immer schwierig, die neurologische Behinderung exakt zu messen.

Anfänglich wurden immunsuppressive Medikamente verwendet, welche die meisten oder zumindest gewisse funktionelle Aspekte des Immunsystems unterdrücken, sie wurden allerdings nie sehr breit angewendet, weil verschiedene Studien nur beschränkt erfolgreich waren wegen der sehr unterschiedlichen Wirksamkeit der Medikamente und erheblicher Nebenwirkungen (besonders bei Langzeitanwendung). Diese Nebenwirkungen ergeben sich vor allen durch die Unterdrückung der Knochenmarksfunktion.

In neuerer Zeit wurden grosse randomisierte kontrollierte Studien mit Substanzen durchgeführt die eher als Immunmodulatoren denn als Immunsuppressoren wirken. Solche Studien haben bisher dazu geführt, dass vier Substanzen anerkannt und registriert sind zur Verminderung des Schweregrades und der Häufigkeit von Schüben (3 Formen von Interferon beta: Avonex®, Betaseron® (in Europa: Betaferon®), und Rebif®). und Copaxone, das ganz anders wirkt. Neuerdings wurden auch Daten publiziert, welche zeigen, dass Interferon Beta auch eine günstige Wirkung auf die Krankheit haben kann, wenn sie in die sogenannt sekundär progressive Phase getreten ist, die Krankheitsphase, die durch eine schleichende Zunahme der Behinderung charakterisiert ist. Dies trifft wohl auch für das Immunosuppresivum Novantrone® zu. Auch wenn es für diese Substanzen Hinweise dafür gibt, dass das Fortschreiten der neurologischen Funktionsausfälle und Behinderung verringert werden kann, so ist doch keines dieser Medikamente imstande, eine dauerhafte Remisson herbeizuführen, das Fortschreiten der Behinderung vollständig aufzuhalten oder die Langzeitfolgen wesentlich zu verringern.

Aus diesen Gründen muss die Entscheidung, eine Behandlung im Einzelfall zu beginnen auf den bisherigen Verlauf der Krankheit abstellen. Auf der einen Seite weisen etwa 10-20% der Patienten einen relativ gutartigen Verlauf auf, so dass nicht jeder Patient eine solche „krankheitsmodifizierende Therapie“ benötigt. Auf der anderen Seite soll ein Behandlungsbeginn nicht so lange herausgeschoben werden, bis bleibende neurologische Ausfälle sich ausgebildet haben, da keines der vorhandenen Medikamente fixierte Ausfälle rückgängig machen kann. Krankheitsmodifizierende Therapien sollten früh im Verlauf bei Patienten mit ungünstiger Prognose eingesetzt werden, allerdings kann leider der künftige Verlauf der Krankheit bei der Erstuntersuchung nicht zuverlässig vorausgesagt werden. Langzeituntersuchungen von Patienten mit monosymptomatischem Krankheitsbeginn zeigen, dass die Wahrscheinlichkeit eines zweiten klinischen Ereignisses und diejenige eines Fortschreitens der Behinderung zunimmt, wenn gewisse klinische Charakteristika vorhanden sind (primär progressiver Verlauf, Sphinkterstörungen und motorische Ausfälle zu Beginn der Krankheit, männliches Geschlecht, hohe Schubrate innerhalb des ersten Jahres) beziehungsweise hängt diese Wahrscheinlichkeit auch mit dem Ausmass der Veränderungen im MRI zu Beginn der Krankheit zusammen. Dennoch ist es nicht möglich, die exakte künftige Prognose für einen einzelnen Patienten zu stellen, weil der prognostische Aussagewert dieser Faktoren nur bescheiden ist.

Bevor Langzeittherapien eingesetzt werden ist es äusserst wichtig, bezüglich realistischer Ziele zu beraten sowohl hinsichtlich Wirksamkeit als auch bezüglich Nebenwirkungen, da allzu optimistische Erwartungen die Behandlung komplizieren können.