Azathioprin ist ein immunsuppressives Medikament, das bei verschiedenen immunvermittelten Krankheiten verwendet wird. Eine Metaanalyse von 5 doppelblinden und 2 einzelblinden randomisierten kontrollieren Studien, die insgesamt 793 MS-Patienten einschlossen, stützen die Schlussfolgerung, dass orales Azathioprin (1-3 mg/kg/m2) die Schubrate reduziert und einen ähnlichen sehr geringen Effekt auch auf die EDSS-Skala hat. Diese Ergebnisse wurden kritisiert, weil in einigen Studien zu geringe Azathioprindosen verwendet worden seien. Zu den Nebenwirkungen gehören gastrointestinale, hämatologische und hepatische Störungen. Ein weiteres mögliches Risiko der Langzeittherapie besteht in der Entwicklung von Tumoren, auch wenn eine Fall-kontrollierte Studie vermuten lässt, dass die Kurzzeitbehandlung (kürzer als 5 Jahre) nicht mit einem erhöhten Krebsrisiko einhergeht. Sorgfältige Überwachung der Patienten einschliesslich Blutzellen und Leberfunktionen müssen während der ganzen Behandlungszeit durchgeführt werden.

Nach Auffassung des Komitees zeigt diese Therapieform eine beschränkte Nützlichkeit bei gewissen Patienten. Auch wenn es in der Regel gut vertragen wird, bestehen Risiken.