Die Knochenmarkstransplantation wird bei verschiedenen neoplastischen Erkrankungen angewandt, neuere Studien lassen auch vermuten, dass sie bei verschiedenen Autoimmunerkrankungen von Nutzen sein könnte. Das Verfahren besteht darin, dass eine sehr starke Immunsuppression durch hoch dosierte Chemotherapie oder Ganzkörperbestrahlung durchgeführt wird, gefolgt von intravenöser Infusion (Transplantation) von hämatopoietischen Stammzellen aus dem Knochenmark. Während des ersten Monates der Behandlung kommen zahlreiche Komplikationen vor, einige davon sind potenziell tödlich. Das Verfahren ist wirksam bei der EAE und es gibt einige anektotische Berichte über eine gewisse Wirksamkeit bei der MS. Eine europäische Studiengruppe ist dabei, Richtlinien zu entwickeln, um die Kriterien der Patientenselektion und der Vorgehensweise bei der Knochenmarkstransplantation festzulegen, um weitere Studien in naher Zukunft zu ermöglichen.

Nach Auffassung des Komitees ist die Begründung dieser Therapie einleuchtend. Sie sollte in sorgfältig geplanten Studien in Zentren mit Erfahrung mit schwer immunkompromittierten Patienten durchgeführt werden, weil erhebliche Nebenwirkungsgefahr besteht.