Cladribin ist ein Immunsuppressivum, welches relativ selektiv die Lymphozyten durch Apoptose ausschaltet durch Wirkung über die Adenosin Deaminase. Bei MS-Patienten wurde Cladribin aufgrund seiner Wirkungen bei Lymphgewebe, Neoplasien und anderen Autoimmunkrankheiten untersucht.

Nach einem Jahr zeigte sich in einer doppelblinden plazeobokontrollierten cross-over Studie mit Cladribin bei 50 Patienten mit progressivem MS-Verlauf günstige Effekte. Die Studie war auf 2 Jahre angelegt gewesen. Die neurologischen Skalen und das Volumen veränderten Gewebes im MRI blieben stabil oder besserten sich sogar bei den Patienten, welche Cladribin Patienten. Diese günstigen Resultate liessen sich in einer neueren Phasen III Studie nicht bestätigen, in welche 159 mit progredienter MS randomisiert wurden, um Cladribin in zwei verschiedenen Dosen (0,7 oder 2,1 mg/kg) beziehungsweise Plazebo zu erhalten. Die Patienten wurden monatlich über 12 Monate durch Bestimmung der Behinderungsgrade und halbjährlichen MRI’s untersucht. Auch wenn Cladribin einen sehr deutlichen Effekt bezüglich Reduktion des Volums kontrastmittelanreichender Herde im MRI zeigte, konnte keine Wirkung auf die Behinderung nachgewiesen werden. Zum Nebenwirkungsprofil dieser Substanz gehört die Unterdrückung der Knochenmarksfunktion und eine verstärkte Neigung zu Virusinfektionen (insbesondere Herpes zoster).

Nach Auffassung des Komitees zeigt diese Behandlungsart keinen bewiesenen klinischen Nutzen. Da sie erhebliche Risiken beinhaltet, muss sie zur Zeit weiterhin als experimentell gelten.