Dos problemas imbuyen todos los aspectos del tratamiento de la EM, así como el de otras enfermedades crónicas graves y de curso variable. El primero es el problemas de establecer la efectividad y el segundo es el de demostrar que las posibilidades de obtener beneficio son superiores al riesgo de efectos secundarios no deseados. Este último punto es muy importante dado que muchos de los fármacos que afectan al sistema nervioso o al sistema inmune tienen efectos secundarios que pueden ser graves. El problema específico de la EM es que, con la tendencia a la virtual remisión completa en las fases iniciales de la enfermedad y las amplias variaciones del intervalo entre brotes (hemos visto varios ejemplos de más de treinta años), es muy difícil saber si la mejora del estado clínico o si un período de varios años sin un brote es una consecuencia del tratamiento o si iba a suceder de cualquier manera. Los ensayos clínicos a doble ciego controlados con placebo fueron desarrollados para solventar este problema, y pueden aplicarse a los tratamientos de la medicina ortodoxa, la cirugía, la rehabilitación o de la medicina “alternativa”. Otro aspecto de estos nuevos tratamientos es el enorme coste de su prescripción. Cada vez se presta más atención a los estudios de coste-efectividad, aunque el hecho de medirlos es todavía un tema objeto de controversia.

La selección de un tratamiento para un síntoma o para una enfermedad o como medida preventiva debe constituir una decisión basada en la evidencia de que es segura y efectiva.

Hay diferentes niveles de evidencia. La afirmación de una vecina o vecino de que tal medicina le ayudó o historias de alguien que respondió de manera clarísima a un tratamiento (evidencia anecdótica) constituye una evidencia débil. Más gente reclamando lo mismo añade peso pero sigue sin constituir una evidencia sólida, ya que casi cualquier enfoque –útil o inútil- tiene seguidores entusiastas.

El hecho de que algo haya estado presente durante muchos años, o incluso siglos, tampoco es una gran evidencia. Hay numerosos ejemplos, como la sangría, que fueron usados durante miles de años. Sabemos ahora que probablemente hacía a la gente más débil y que en ocasiones podía ser un peligro incluso mortal cuando una persona se hallaba realmente enferma y en esas ocasiones era cuando se les sangraba más. Sin embargo, era un tratamiento ampliamente usado y en el que se confió desde los tiempos antiguos hasta prácticamente el siglo veinte.

Un grupo de pacientes seguido de manera cuidadosa en un ensayo abierto (aquel en el que tanto el paciente como el médico saben que están usando el fármaco) proporcionaría una evidencia mayor.

El diseño de un ensayo de cómo los pacientes serán tratados y valorados en un tiempo futuro –un ensayo prospectivo- es una evidencia mayor que el mirar hacia atrás en un grupo de pacientes tratados en el pasado y ver como les ha ido –un ensayo retrospectivo. En ensayos abiertos, los resultados a menudo parecen mejores de lo que en realidad son por una serie de motivos. Existe el sesgo positivo del terapeuta, que quiere que los pacientes estén mejor. Está la respuesta placebo de los pacientes, que quieren ponerse mejor y sentirse bien por el hecho de estar en un programa de tratamiento de su enfermedad. Además, aquellos que no van bien o que se sienten peor paran el tratamiento, así que el terapeuta acumula buenos respondedores, ve mayoritariamente a los que van bien, y tiene la impresión de que la mayoría de pacientes tratados han ido bien.

Los ensayos se hacen más fiables si se usa un grupo control tratado con placebo para la comparación y si se aparean el grupo tratado con fármaco activo y el grupo control tratado con placebo para el máximo de factores posibles (edad, sexo, duración, tipo y gravedad de la enfermedad, etc.). También se alcanza mayor fiabilidad si se mantiene tanto al terapeuta como al paciente “ciegos”, es decir, sin saber si el paciente está recibiendo placebo o tratamiento. Esto correspondería a un ensayo aleatorizado, doble ciego controlado con placebo. Los estadísticos pueden indicar el tamaño y la duración de un ensayo para responder a las cuestiones que se formulan en el estudio. Un ensayo así aporta una fuerte evidencia.

Quizá incluso mayor evidencia proviene de un meta-análisis, que recoge todos los ensayos controlados bien diseñados y analiza sus resultados para llegar a conclusiones acerca de la seguridad y efectividad de un tratamiento.

La Cochrane Controlled Trials Register recoge y evalúa información sobre estudios de enfoques alternativos y convencionales, y actualmente contiene 4000 ensayos controlados y aleatorizados de medicina alternativa con un número similar en proceso de ser valorado. Hay alrededor de 200 revisiones sistemáticas de intervenciones alternativas, 40 de las cuales han sido valoradas en detalle y están disponibles en la página web de la Cochrane Library. http://hiru.mcmaster.ca/COCHRANE/default.htm

Los doctores Marcia Angell y Jerome Kassirer, exeditores del New England Journal of Medicine han escrito que no pueden existir dos tipos de medicina-convencional y alternativa:”Sólo hay medicina que ha sido adecuadamente puesta a prueba y medicina que no lo ha sido, medicina que funciona y medicina que puede que sí o puede que no funcione”. Ellos argumentan que a la medicina alternativa se le ha dado vía libre, y que cuando algo se pone a prueba rigurosamente y resulta funcionar y ser seguro da lo mismo si es alternativo o convencional, “pero opiniones, especulaciones, y testimonios no sustituyen a la evidencia.” Y concluyen, “Los tratamientos alternativos deberían someterse a las mismas pruebas científicas, no menos rigurosas que las requeridas para los tratamientos convencionales.”

Al decidir la adopción de una determinada forma de tratamiento (sea esta médica, quirúrgica, rehabilitadora o “alternativa”), es necesario sopesar la evidencia existente sobre su efectividad y sobre el riesgo y naturaleza de sus efectos secundarios. Hemos hecho esto en este libro lo mejor que hemos podido, y siempre que nos ha sido posible hemos basado nuestras recomendaciones en publicaciones científicas con sistema de revisión por pares.

No creemos que sea nuestro trabajo entrar en discusión sobre coste-efectividad, ya que es difícil de medir y está, además, influida por la variabilidad local en la manera de funcionar de la salud pública. La excepción a esto está en el capítulo 5, que trata de los tratamientos alternativos, en parte porque no se hallan en relación estricta con el medio en el que se provee cuidado médico y en parte porque muchos de estos tratamientos no médicos son caros en relación a cualquier posible beneficio real.

Un cambio importante respecto a ediciones previas de este libro es la inclusión de una guía de lectura avanzada a la que los lectores pueden acudir para obtener detalles adicionales sobre algún tratamiento en concreto y sobre como se han valorado su efectividad y efectos secundarios.