El objetivo de la terapia en pacientes con EM es prevenir los brotes y el empeoramiento progresivo de la enfermedad. La documentación de los avances terapéuticos en la EM depende de ensayos clínicos controlados, amplios y randomizados, debido al curso muy variable e imprevisible de la enfermedad y a la dificultad en medir exactamente la discapacidad neurológica.

Los fármacos inmunosupresores que inhiben la mayoría o ciertos aspectos de la función del sistema inmune fueron utilizados inicialmente, pero nunca han tenido una gran aceptación dado que varios estudios han mostrado un éxito limitado, debido a una eficacia variable y a una considerable toxicidad (especialmente usados a largo plazo), básicamente por la inducción de la supresión de la médula ósea.

Recientemente, se han realizado amplios ensayos clínicos, randomizados con sustancias que podían ser entendidas como inmunomoduladores más que inmunosupresores. En este momento, estos estudios han permitido la aprobación regulada de cuatro preparados (Avonexâ, Betaseronâ (Betaferonâ en Europa), Copaxoneâ, y Rebifâ) para reducir la severidad y la frecuencia de los brotes. Más recientemente, se han publicado datos que sugieren que el Betaferonâ podía tener también un impacto favorable en la enfermedad cuando esta ha entrado en la fase secundariamente progresiva, la fase que se caracteriza por un aumento gradual de la discapacidad. Aunque hay alguna evidencia de reducción en la razón de progresión del deterioro neurológico y de la discapacidad, ninguno de estos “medicamentos” han demostrado una remisión significativa, interrupción completa de la progresión, o una reducción de la discapacidad a largo término.

Por tanto, en pacientes individuales, la decisión de iniciar el tratamiento se basa en el curso de la enfermedad del paciente. Por un lado, aproximadamente entre un 10 y 20% de los pacientes tiene una enfermedad relativamente benigna, por tanto no todos los pacientes van a requerir tratamiento modificadores de la enfermedad. Por otro lado, no se debe posponer el tratamiento hasta que acontezcan los déficit neurológicos persistentes, dado que ninguno de los preparados disponibles revierten los déficit establecidos. El tratamiento modificador de la enfermedad podría considerarse al inicio del curso en los pacientes con un pronóstico desfavorable, pero, desafortunadamente, la razón y el patrón de progresión de la enfermedad no se pueden predecir al inicio. No obstante, el seguimiento a largo plazo de pacientes monosintomáticos, indica que
la probabilidad de un segundo ataque clínico así como el desarrollo de discapacidad aumenta si se asocia a ciertas características clínicas (curso progresivo de la enfermedad, síntomas motores o esfinterianos al inicio, sexo masculino, alta frecuencia de brotes durante los primeros años), así como con la carga lesional en la RM cerebral, la determinación individual precisa del futuro aún no es posible dado que los valores pronósticos de estos factores son sólo modestos.

Antes de iniciar una terapia a largo plazo, es extremadamente importante recomendar objetivos realistas, referente a la eficacia y a los efectos secundarios, dado que proporcionar espectativas demasiado optimistas puede complicar el tratamiento.