El trasplante de médula ósea (TMO) está extensamente utilizado en un gran número de enfermedades neoplásicas, y más recientemente hay estudios que sugieren que puede ser también beneficioso en algunas enfermedades autoinmunes. El procedimiento consiste en un severo régimen inmunosupresor con altas dosis de quimioterapia o una irradiación corporal total, seguido por la infusión ev (trasplante) de células madres hematopoyéticas. Durante los primeros meses tras el TMO, el paciente está expuesto a muchas complicaciones, algunas de ellas potencialmente letales. El procedimiento ha sido efectivo en la EAE, y hay casos anecdóticos , pobremente documentados, de terapia eficaz en la EM. Un grupo de estudio Europeo para el trasplante de médula está desarrollando pautas para seleccionar pacientes y procedimientos de trasplante para estudios que se inicien en el futuro.

En opinión del Comité, el razonamiento para el uso de este tratamiento es plausible y justifica la investigación con estudios bien diseñados llevados a cabo en centros con experiencia en el manejo de pacientes inmunodeprimidos. El TMO comporta graves riesgos.