La Cladribina es un fármaco inmunosupresor que produce un fenómeno relativamente selectivo de muerte de linfocitos (apoptosis) debido a un efecto de resistencia a la adenosin desaminada. Fue probado en pacientes con EM y tuvo un papel en el tratamiento de neoplasias linfoides y otros trastornos autoinmunes.

Los resultados del primer año de un estudio cruzado, doble ciego, controlado con placebo, de la cladribina en 50 pacientes con EM progresiva, diseñado como un estudio de dos años, fueron favorables. Las escalas neurológicas y el volumen lesional en la resonancia se mostraron estables o mejoraron en los pacientes que recibieron cladribina pero el deterioro neurológico continuó en los pacientes con placebo. Estos resultados favorables no se corroboraron en un estudio reciente fase III con 159 pacientes con EM progresiva que fueron randomizados a recibir cladribina en dos dosis diferentes (0.7 o 2.1 mg/Kg) o placebo. Los pacientes fueron evaluados mensualmente durante 12 meses con evaluaciones seriadas de las escalas de discapacidad y medidas semestrales de resonancia. Aunque el tratamiento con cladribina tuvo un efecto remarcable en la reducción de la captación de gadolinio en la resonancia, no mostró un efecto significativo en la discapacidad. El perfil de efectos secundarios de este componente incluye la supresión de la médula ósea y un aumento de la susceptibilidad a infecciones virales (especialmente herpes zóster).

En opinión del Comité, esta terapia no ha demostrado un beneficio clínico, debido a que su uso comporta un riesgo significativo, en estos momentos se tiene que considerar en investigación.