La mitoxantrona es un agente antineoplásico que tiene un potente efecto inmunomodulador, consigue suprimir la inmunidad de las células B y reducir el número de células T. La mitoxantrona muestra menos toxicidad aguda que otros fármacos anticancerosos, aunque la cardiotoxicidad es su principal efecto adverso. Recientemente se han publicado tres estudios en los cuales se ha investigado los efectos de este agente en la EM.

Un estudio multicéntrico francés realizado con 42 pacientes con una enfermedad muy activa comparó el tratamiento combinado con mitoxantrona (20 mg IV mensual) y metilprednisolona (1 gr IV mensual) versus metilprednisolona sola durante 6 meses. El análisis ciego de los resultados de RM mostró una clara disminución de la actividad de la RM en el grupo tratado con mitoxantrona; la evaluación clínica no ciega también fue favorable en el grupo de mitoxantrona.

Un estudio italiano realizado en 51 pacientes con enfermedad remitente-recurrente, con un diseño randomizado, controlado con placebo (8 mg/m2 IV mensual durante 1 año) y una duración de dos años; mostró también una tendencia en la reducción de la actividad de la enfermedad medida con parámetros clínicos y de RM.

Más recientemente, se han presentado los resultados de un ensayo clínico europeo multicéntrico, fase III, controlado con placebo, randomizado y ciego. Los pacientes con EM secundariamente progresiva (n=194) fueron randomizados a dos dosis de mitoxantrona (5 mg/m2 o 12 mg/m2) o placebo, administrados vía IV cada tres meses durante dos años. Se obtuvo un beneficio tanto en el número de brotes como en la progresión de la discapacidad en ausencia de toxicidad severa. Los datos de resonancia confirmaron el efecto beneficioso. El tratamiento fue bien tolerado.

Cuando se considera el tratamiento con mitoxantrona es muy importante que los pacientes con cardiopatía queden excluidos del tratamiento y que (en función del régimen de dosis utilizada) se realicen ECG mensuales, recuento sanguíneo y muestra de orina, así como estudios ecocardiográficos cada seis meses.

En opinión del Comité, los estudios actuales sugieren que la mitoxantrona resulta efectiva en reducir la actividad de la EM. Debería esperarse a la publicación de los resultados del estudio multicéntrico europeo antes de realizar una clara recomendación. El riesgo de cardiotoxicidad a altas dosis acumulativas es el limitante de la duración del tratamiento.