Comme pour les autres maladies graves dont l’expression clinique est très variable, il existe deux problèmes majeurs dans la SEP, qui se répercutent sur tous les aspects du traitement. Tout d’abord, l’efficacité des traitements est difficile à établir ; ensuite, il n’est pas évident de démontrer que la probabilité d’effets bénéfiques d’un traitement donné est supérieure à la probabilité d’effets indésirables. Ce dernier point est important car de nombreux médicaments qui agissent sur le système nerveux ou sur le système immunitaire comportent des effets secondaires potentiellement graves. La difficulté dans la SEP vient du fait que, comme il existe souvent des rémissions quasi complètes dans les premiers stades de la maladie et que les intervalles qui séparent les poussées sont très variables (ces intervalles ont dépassé 30 ans, dans certains cas), il est très difficile de savoir si une amélioration de l’état clinique qui persiste durant plusieurs années est due à l’effet du traitement ou à la survenue naturelle d’une rémission. Le protocole de l’essai clinique à double insu et contrôlé par placebo a été créé pour apporter une solution à ce problème, qui vaut aussi bien pour les traitements médicaux, chirurgicaux et de réadaptation que pour les traitements « alternatifs ». Un autre problème tient au coût énorme associé aux traitements par certains médicaments récents. Le rapport coût-efficacité prend une importance croissante dans l’évaluation des thérapeutiques, malgré les débats que soulève son établissement.

Le choix d’une modalité thérapeutique pour traiter ou prévenir un symptôme ou une maladie doit se fonder sur des données objectives qui prouvent son innocuité et son efficacité.

Or, il existe plusieurs niveaux de preuve. La simple affirmation d’un voisin quant à l’efficacité d’un médicament (preuve anecdotique) constitue une preuve bien faible. La même affirmation émanant d’un grand nombre de personnes aura certes plus de poids, mais sera loin de constituer une preuve irréfutable étant donné que toute approche aura ses adeptes, même si son utilité est objectivement douteuse.

Le fait qu’un remède soit utilisé depuis de nombreuses années, voire depuis des siècles, n’est pas non plus une preuve concluante de son efficacité. On n’a qu’à penser aux saignées, qui ont été pratiquées pendant des millénaires, mais que nous savons aujourd’hui être dangereuses, voire mortelles, parce qu’elles affaiblissent un patient déjà malade. Pourtant, cette pratique a longtemps été considérée comme efficace et a été largement utilisée depuis l’Antiquité jusqu’au vingtième siècle.

Pour être concluante, la preuve doit être apportée par l’observation d’un groupe de patients dans un essai ouvert, où le médecin et le patient savent tous deux qu’un médicament est administré.

La planification d’un essai dans lequel seront traités et observés des patients dans un avenir rapproché (essai prospectif) apportera des preuves plus concluantes que l’évaluation a posteriori d’un groupe de patients traités dans le passé (essai rétrospectif). Dans les essais ouverts, il existe un certain nombre de facteurs qui font que les résultats semblent souvent plus favorables qu’ils ne le sont en réalité. En premier lieu, il y a le biais favorable de l’examinateur, qui veut voir s’améliorer l’état des patients. Ensuite, il y a l’effet placebo : le patient va mieux parce qu’il désire guérir et que la participation à une étude clinique le rassure. Enfin, il y a le biais introduit par l’exclusion des patients qui arrêtent le traitement ou dont l’état se détériore ; l’examinateur a dès lors l’impression que la plupart de ses patients se portent bien, et les données qu’il obtient en bout de ligne concerneront essentiellement les sujets ayant répondu favorablement au traitement.

Les conclusions tirées d’une méta-analyse sont encore plus probantes. Ce genre d’étude correspond à une analyse de l’efficacité et de l’innocuité d’un traitement, basée sur des résultats combinés de plusieurs essais cliniques conçus selon un protocole scientifique valable.

Les renseignements sur les études effectuées sur des traitements traditionnels et alternatifs sont recueillis et évalués dans le Registre Cochrane des essais contrôlés (Cochrane Controlled Trials Register), qui recense actuellement les résultats de 4000 essais randomisés et contrôlés sur des traitements alternatifs, en plus d’un nombre égal d’essais en cours. Il existe plus de 200 comptes rendus systématisés sur des traitements alternatifs, dont 40 ont été évalués en détail et qu’on peut trouver sur le site Web (anglais) de la bibliothèque Cochrane. Drs Marcia Angell et Jerome Kassirer, anciens rédacteurs en chef du New England Journal of Medicine, affirment qu’il ne peut exister deux types de médecine, l’une traditionnelle et l’autre alternative : « Il n’y a que la médecine fondée sur des données validées, et l’autre médecine ; la médecine qui donne des résultats tangibles, et celle qui donne des résultats incertains ». Ils déplorent que les traitements alternatifs aient eu la vie facile jusqu’ici, tout en reconnaissant que lorsqu’un remède a été scientifiquement validé et que son efficacité et son innocuité ont été prouvées, il importe peu de savoir s’il s’agit de médecine alternative ou de médecine traditionnelle ; « toutefois, les assertions, les spéculations et les témoignages ne devraient jamais remplacer la preuve scientifique ». Pour conclure, ils souhaitent que « les traitements alternatifs soient soumis à une évaluation scientifique tout aussi rigoureuse que les traitements traditionnels ».
Dans le choix d’un traitement donné (qu’il soit médicamenteux, chirurgical, de réadaptation ou alternatif), il est très important de considérer les données scientifiques ayant trait à son efficacité, à ses risques et à ses effets secondaires. C’est exactement l’orientation que nous nous sommes donnée dans la rédaction du présent guide, en basant nos recommandations sur des publications scientifiques avec évaluation par les pairs à chaque fois que cela était possible.

L’évaluation de la rentabilité des traitements est un sujet qui déborde le cadre de notre mission, notamment parce qu’il s’agit d’un paramètre difficile à mesurer et qu’il varie en fonction du type de gestion des soins de santé dans un lieu donné. Toutefois, nous avons fait exception à cette règle au Chapitre 5, dans lequel nous avons abordé les traitements alternatifs, à la fois parce qu’ils ne sont pas étroitement liés à l’environnement de soins de santé où ils sont administrés et parce que ces traitements non médicaux ont souvent un coût élevé par rapport à leurs bienfaits réels.

Fait nouveau par rapport aux éditions antérieures, nous avons inclus un guide de lectures suggérées (en anglais) que le lecteur pourra consulter s’il désire en savoir plus sur les traitements et sur la manière dont leur efficacité et leur innocuité ont été évaluées.