Les modifications effectuées en décembre 2002 sont indiquées en rouge.

Le but du traitement de la SEP est de prévenir les poussées et la détérioration progressive de l’état du patient. Les progrès thérapeutiques dans la SEP sont tributaires de vastes études cliniques contrôlées et à répartition aléatoire, en raison du caractère très variable et imprévisible de l’évolution de la maladie et de la difficulté à mesurer avec précision l’incapacité neurologique.

Initialement, on a utilisé des médicaments immunosuppresseurs, qui atténuent la fonction immunitaire ou certaines de ses composantes. Ces médicaments n’ont toutefois pas connu un grand succès parce que dans les diverses études effectuées, leur efficacité était trop variable et leur toxicité trop élevée (surtout lorsqu’ils étaient administrés à long terme), en raison de leur effet myélosuppresseur.

Plus récemment, on a effectué de vastes essais contrôlés et avec répartition aléatoire sur des substances qui sont non pas des immunosuppresseurs, mais des immunomodulateurs. Leurs résultats ont abouti à l’homologation de quatre médicaments, dont trois à base d’interféron bêta (Avonex^MD, Betaseron^MD [Betaferon^MD en Europe] et Rebif^MD) et un d’origine fondamentalement différente, Copaxone^MD, indiqués pour réduire la gravité et la fréquence des poussées. Les dernières données en date pour Betaferon^MDD semblent indiquer qu’il aurait un effet favorable sur la maladie, une fois que celle-ci est entrée en phase progressive secondaire, c.-à-d. la phase caractérisée par une aggravation progressive de l’incapacité. Cet effet pourrait aussi être produit par la mitoxantrone (Novantrone^MD), agent immunosuppresseur. Si certaines données montrent que ces agents ralentissent la progression de l’incapacité neurologique, aucun d’entre eux ne s’est révélé capable d’entraîner une rémission prolongée, d’arrêter pour de bon la progression ou d’atténuer de façon marquée l’incapacité de longue date.

En définitive, le choix d’administrer un traitement de fond doit se faire d’après le mode évolutif de la maladie chez un patient donné. D’un côté, les traitements de fond ne conviennent pas à tous les patients, car dans environ 10 à 20 p. cent des cas, la maladie est relativement bénigne. D’un autre côté, il ne faut pas attendre de voir apparaître des déficits neurologiques persistants avant d’instaurer un traitement, car aucun des médicaments actuels ne peut corriger ces déficits une fois qu’ils sont installés. Les traitements de fond doivent être envisagés aux premiers stades de la maladie chez les patients dont le pronostic est défavorable ; malheureusement, l’évaluation initiale ne permet guère de prédire quelle sera la vitesse et le type de progression de la maladie. Le suivi à long terme des patients monosymptomatiques indique que la probabilité d’un deuxième épisode clinique ainsi que la probabilité d’incapacité augmentent lorsque certaines caractéristiques sont présentes (maladie progressive, symptômes sphinctériens ou moteurs dès le début, sexe masculin, fréquence élevée des poussées au cours des premières années) et lorsque le fardeau lésionnel à l’IRM cérébrale est important. Toutefois, la valeur pronostique de ces facteurs reste limitée, ce qui fait qu’il est impossible de déterminer avec précision quelle sera l’évolution de la maladie à long terme chez un patient donné.

Avant d’entreprendre un traitement à long terme, il est extrêmement important d’informer le patient des attentes qu’il est raisonnable d’avoir, autant sur le plan de l’efficacité que sur celui des effets secondaires, car des attentes trop optimistes peuvent compliquer le traitement.