L’azathioprine est un immunosuppresseur largement utilisé dans le traitement de diverses affections à médiation immunitaire. Une méta-analyse de sept études randomisées et contrôlées (dont cinq à double insu et deux à simple insu) auxquelles ont participé 793 patients atteints de SEP a confirmé que l’azathioprine administrée par voie orale (1 à 3 mg/kg/m2) réduit la fréquence des poussées et pourrait exercer un très faible effet sur le score EDSS. Ces résultats ont toutefois été critiqués sur la base du fait que des doses inadéquates d’azathioprine ont été utilisées dans certaines des études. Les effets secondaires de l’azathioprine sont la toxicité gastro-intestinale, hématologique et hépatique. Un autre risque potentiel du traitement à long terme est le cancer ; cependant, dans une étude contrôlée cas-témoins, le traitement à court terme (moins de 5 ans) n’a pas été associé à une augmentation significative du risque. Le traitement exige une surveillance étroite et constante du patient, notamment de l’hémogramme et des épreuves de la fonction hépatique.

Selon le Comité, ce traitement possède une utilité limitée chez des patients répondant à un profil particulier. Bien qu’il soit généralement bien toléré, il comporte des risques.