La cladribine est un immunosuppresseur qui provoque une destruction relativement sélective des lymphocytes (par apoptose) en raison de sa toxicité cellulaire et de sa résistance à l’adénosine désaminase. Elle a été évaluée chez des patients atteints de SEP et est employée dans le traitement des néoplasies lymphoïdes et d’autres affections auto-immunes.

Les résultats obtenus au terme de la première année d’une étude croisée à double insu et contrôlée par placebo chez 50 patients atteints de SEP progressive, dont la durée prévue était de deux ans, ont été favorables. L’état des patients (mesuré par les scores neurologiques et le volume lésionnel total à l’IRM) est demeuré stable ou s’est amélioré chez les sujets traités par la cladribine, mais a continué de se détériorer chez les sujets ayant reçu le placebo. Ces résultats favorables n’ont toutefois pas été répliqués dans une récente étude de phase III dans laquelle 159 patients atteints de SEP progressive ont été répartis de manière aléatoire pour recevoir de la cladribine administrée à deux doses distinctes (0,7 ou 2,1 mg/kg) ou un placebo. Les sujets ont été soumis à des évaluations mensuelles durant 12 mois, ainsi qu’à des évaluations en série des scores d’incapacité et à des examens d’IRM semestriels. Bien que le traitement par la cladribine ait eu un effet remarquable en réduisant le fardeau des lésions rehaussées à l’IRM, il n’a pas produit d’effet significatif sur l’incapacité. Les effets secondaires de ce médicament sont la myélosuppression et la prédisposition aux infections virales (notamment le zona).

Selon le Comité, la cladribine n’a pas démontré son utilité clinique dans le traitement de la SEP. Comme son emploi est associé à un risque considérable, elle doit pour l’instant être considérée comme un traitement expérimental.