La barrière hémato-encéphalique (BHE) a pour rôle de protéger le cerveau et la moelle épinière en empêchant certaines cellules et molécules d’y pénétrer. Dans les premiers stades de la SEP, cette barrière devient plus perméable et ne parvient plus à empêcher les cellules immunitaires du sang de se frayer un chemin jusque dans le cerveau et la moelle épinière. On a observé que l’administration d’IFN bêta aux patients ainsi qu’aux animaux atteints d’EAE a pour effet de réduire la perméabilité de la BHE et de prévenir ainsi la formation de nouvelles lésions.

Un certain nombre de nouveaux composés pourront bientôt être évalués dans des études sur la SEP, notamment des anticorps monoclonaux dirigés contre les molécules d’adhésion, des molécules d’adhésion recombinantes solubles qui entrent en compétition avec la liaison des lymphocytes T activés, de même que d’autres antagonistes compétitifs des molécules d’adhésion telles que les sélectines. Le natalizumab (Antegren^MD), anticorps monoclonal dirigé contre l’intégrine leucocytaire alpha4bêta1 , a été étudié récemment. Des études de phase II (échantillon maximal de 213 patients) ont montré que dans la forme cyclique de SEP, le natalizumab, en injections IV mensuelles administrées sur une période allant jusqu’à six mois, est bien toléré, qu’il freine l’activité de la maladie, selon l’IRM (paramètre d’évaluation principal) et diminue la fréquence des poussées. Une vaste étude de phase III a été conçue pour confirmer l’efficacité et la sûreté de l’administration mensuelle de natalizumab en IV, tant comme traitement unique qu’en association avec l’interféron bêta.

Le processus de dégradation protéolytique de la matrice extracellulaire de la BHE par des métalloprotéinases (MMP) a suscité un intérêt soutenu ces dernières années. Des études récentes semblent indiquer que l’effet bénéfique des stéroïdes et de l’IFN bêta dans la SEP pourrait être au moins en partie relié à une réduction de l’activité de certaines MMP et à une stimulation de la production d’inhibiteurs tissulaires des MMP. On a par ailleurs montré que les inhibiteurs des MMP suppriment efficacement l’EAE.

Les études à venir pourraient également porter sur l’administration d’agents neuroprotecteurs ou de molécules qui favorisent la régénération axonale, sur l’administration de facteurs de croissance qui stimulent la prolifération et la survie des oligodendrocytes (les cellules qui produisent la myéline) et sur la greffe de cellules productrices de myéline (p. ex., cellules souches neuronales).

(Opinion du Comité: voyez 'Traitements en voie d’élaboration')