Actualmente, hay dos opciones de tratamiento aprobadas para niños y jóvenes con EM en algunas partes del mundo: teriflunomida (Aubagio) y fingolimod (Gilenya).

Se estima que EM afecta, como mínimo, a 30000 niños y adolescentes en todo el mundo, de acuerdo con los datos más recientes en el Atlas de EM. Muchas de las terapias modificadoras de la enfermedad (TME) prescritas para adultos con EM también se prescriben para niños. Estas se describen como prescripciones “no indicadas”, ya que no se ha otorgado una licencia específica a los tratamientos para su uso en niños.

El primer tratamiento aprobado para niños con EM

Hasta hace poco, solo una TME —fingolimod— había sido aprobada por un organismo regulatorio para niños con EM. En 2018, la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos aprobó a fingolimod (Gilenya) como tratamiento para niños y jóvenes de 10 años y más con EM recurrente.

Teriflunomida: ¿por qué fue aprobada por un organismo regulatorio y rechazada por otro?

En junio de 2021, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) aprobó el fármaco teriflunomida para niños con EM de 10 años y más, mientras que la FDA rechazó la solicitud. Estas decisiones opuestas están relacionadas con el tipo de evidencia que los dos organismos regulatorios requieren para demostrar que un fármaco es efectivo.

La EMA acepta resultados positivos que se muestran en IRM como evidencia (p. ej., una menor cantidad de lesiones), pero la FDA solo aprueba tratamientos que muestran resultados clínicos positivos, como un retraso en la aparición del primer ataque de EM.

Qué mostró el ensayo clínico

El ensayo clínico de fase III sobre el que se basaron estos datos se denominó TERIKIDS. Comparó resultados en niños con EM que estaban tomando teriflunomida con los de niños que tomaron un tratamiento con placebo. Los datos mostraron resultados positivos en IRM en la rama de teriflunomida del ensayo, pero no se pudieron demostrar resultados clínicos positivos con una significancia estadística.

Esto se debe a que muchos participantes fueron retirados del estudio antes de que terminara. Se hizo un monitoreo de los participantes a lo largo de todo el ensayo, y cualquiera que tuviera mucha actividad en las IRM (lo que indicaría enfermedad activa) fue retirado del ensayo para poder recibir un tratamiento conocido. Esto se debe a que hubiera sido poco ético mantenerlos en el ensayo en el caso de que estuvieran en la rama de placebo.

Si bien la teriflunomida no ha sido aprobada por organismos regulatorios en todo el mundo para niños y jóvenes con EM, este es un paso alentador para incrementar las opciones de TME aprobadas para este grupo más joven de personas con EM.

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